《清单》主要有四个特点:一是立足儿童用药需求，清单重点关注低龄儿童用药、急抢救用药等，听取临床一线意见，优先选取能解决临床突出问题的药品；二是贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性；三是加强相关政策协同，清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，强化鼓励儿童用药研发的整体效应；四是兼顾企业研发意向，本次遴选结合前四批清单实施情况，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的开发难度和市场空间。
据悉，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。
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